资讯 | 三个月一针！降脂 siRNA新药国内获批上市！

1月6日，赛诺菲宣布， 其1类创新药物瑞达普^®（普乐司兰钠注射液）正式获得国家药品监督管理局(NMPA)批准，在饮食控制基础上，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平。此前，该药曾被纳入优先审评和突破性治疗品种。据悉，该药为全球第一个作用于创新靶点APOC3(载脂蛋白C-Ⅲ)mRNA的小干扰RNA(SiRNA)药物。

图片来源：赛诺菲官微

 

 

关于瑞达普^®

瑞达普^®是一种小干扰RNA（siRNA）疗法，可抑制载脂蛋白 C-III（APOC3）的生成。APOC3 是一种由肝脏产生的蛋白质，会减缓甘油三酯的分解和清除过程，提高甘油三酯水平。而瑞达普^®通过持续抑制APOC3表达，能够显著降低甘油三酯水平。瑞达普^®是第一个且目前唯1获FDA批准用于治疗FCS的siRNA疗法，且研究覆盖经基因检测诊断的FCS患者及临床诊断的FCS患者。

 

关于家族性乳糜微粒血症综合征

家族性高乳糜微粒血症（FCS）是一种与高甘油三酯相关的遗传性疾病，临床以空腹血浆甘油三酯（TG）水平显著升高为主要特征。常规针对性降甘油三酯治疗方案对该类患者基本无效，患者长期面临急性胰腺炎反复发作的风险，且需承受严格日常管理带来的压力。该病主要因脂蛋白脂肪酶（lipoprotein lipase, LPL）或其他相关因子的基因变异，导致富含甘油三酯的脂蛋白（triglyceride-rich lipoproteins，TRL，如乳糜微粒chylomicron，CM）代谢障碍引发。

 

中科新生命

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关于中科新生命

上海中科新生命生物科技有限公司（APTBIO）成立于2004年，前身为原中国科学院上海生命科学研究院蛋白质组研究分析中心对外服务部。企业通过与国内外高等研究机构的技术合作和自有研发团队的创新能力组建了企业创新研究院，建立了大队列多组学研究技术平台、生物药物早研及临床前CMC研究分析平台、生物药及药械注册报批平台、AI大数据算法四大技术平台，布局科技服务、生物医药及大健康消费医疗CRO服务三大业务板块，构建了AI大数据结合质谱多组学技术应用的生命科学大健康商业版图。

 

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